أجازت هيأة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أول عقار لعلاج الأطفال والبالغين الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي، وهو مرض وراثي نادر، غالبًا ما يكون مميتًا، يؤثر على قوة العضلات والحركة.


وأوضحت الهيأة في بيان لها أن العقار الجديد يطلق عليه اسم (Spinraza)، وهو عبارة عن حقن تؤخذ في المنطقة المحيطة بالحبل الشوكي. وأضافت: "كانت هناك حاجة منذ فترة طويلة لعلاج ضمور العضلات الشوكي، وهو السبب الجيني الأكثر شيوعًا للوفاة بين الرضع، وأحد الأمراض التي يمكن أن تؤثر على الناس في أي مرحلة من مراحل حياتهم".


وتابعت الهيأة: "الموافقة على العقار جاء بعد إجراء تجارب على 121 طفلًا يعانون من ضمور العضلات الشوكي، وتم تشخيص إصابتهم بالمرض قبل بلوغهم 6 أشهر من العمر". إذ أثبتت النتائج أن 40% من المرضى الذين تلقوا العلاج شهدوا تحسنًا فى المراحل الحركية، مثل التحكم في الرأس والجلوس، والزحف والوقوف والمشي، بالمقارنة مع مجموعة أخرى تلقت دواءً وهميًا. وكانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا للعقار الجديد، وفقًا للهيئة، هى التهابات الجهاز التنفسي والإمساك.


وضمور العضلات الشوكي، مرض وراثي يصيب الأعصاب التي تظهر من الحبل الشوكي الموجود في العمود الفقري، ويظهر على شكل ضمور عضلات الأطراف مع ارتخاء شديد وضعف في العضلات، وهذا يعني أن لدى الأشخاص المصابين بالمرض مشاكل في التنفّس والبلع.


ويعتبر ضمور العضلات الشوكي أحد الأسباب الرئيسية لوفاة الأطفال تحت سن عامين، ويصيب طفل من بين 6 إلى 10 آلاف طفل، ولا يوجد حتى ان علاج يمنع حدوث المرض، ولكن يتم العلاج لتقليل تأثيرات المرض على الطفل المصاب، ومنها الرعاية الغذائية.