منتديات حبة البركة - Fda توافق على علاج جيني جديد لمرض نادر يهدد الأطفال

أعلنت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقتها على استخدام علاج جيني جديد لعلاج مرض نقص التصاق الكريات البيضاء من النوع الأول (LAD-1)، وهو مرض وراثي نادر وخطير يصيب الجهاز المناعي لدى الأطفال.

وبحسب ما ذكره موقع Seeking Alpha، فإن هذا المرض يؤدي إلى ضعف قدرة خلايا الدم البيضاء على مقاومة العدوى، ما يجعل الأطفال المصابين عرضة لالتهابات متكررة قد تكون مهددة للحياة في سن مبكرة.

كيف يعمل العلاج الجديد

ويعتمد العلاج الجديد على تقنية العلاج الجيني، حيث يعمل على إدخال نسخة سليمة من الجين المسئول عن المرض داخل خلايا المريض، بهدف علاج السبب الجذري للحالة بدلًا من الاكتفاء بعلاج الأعراض.

ويُعد هذا التطور خطوة مهمة، خاصة للأطفال الذين لا تتوفر لهم فرصة إجراء زراعة نخاع عظمي، والتي تُعد العلاج التقليدي لكنها قد لا تكون متاحة أو مناسبة لجميع الحالات.وتأتي هذه الموافقة بعد مراجعات دقيقة من الجهات التنظيمية، شملت تقييمات تتعلق بسلامة وجودة التصنيع قبل منح الضوء الأخضر للاستخدام.

ورغم أن المرض يُعد من الحالات النادرة جدًا على مستوى العالم، فإن هذا العلاج يمثل تقدمًا كبيرًا في مجال العلاجات الجينية، وقد يسهم في إنقاذ حياة عدد من الأطفال المصابين.