وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أول علاج جيني في البلاد لعلاج المرضى الذين يعانون من شكل نادر من فقدان الرؤية الوراثي الذي قد يؤدي إلى العمى.

وأوضحت الهيئة، في بيان أن العقار الجديد يحمل اسم "لوكستورنا" (Luxturna)، ويحسن من رؤية الأطفال البالغين المصابين بمرض "ضمور الشبكية الوراثي" النادر.

وأضافت أن العلاج الجديد، وهو عبارة عن حقن، يمثل تقدما كبيرا آخر في مجال الطب الجيني الناشئ، ويعطي الأمل لكثير من الناس المصابين بأمراض وراثية أخرى.ولفتت إلى أن "لوكستورنا" هو أول علاج جيني توافق عليه الهيئة لعلاج ضمور الشبكية؛ حيث يتم إعطاء الجينات التصحيحية مباشرة للمرضى، ويتداخل هذا التحول الجيني مع إنتاج إنزيم ضروري للرؤية الطبيعية.

وتم تقييم سلامة وفاعلية العلاج الجديد عبر تجربة تمت على 41 مريضا بضمور الشبكية الوراثي تتراوح أعمارهم بين 4 و 44 عاما.

وأظهرت النتائج أن الذين تلقوا علاج "لوكستورنا" ظهر لديهم تحسن كبير في القدرة على السير بمفردهم على مستويات الإضاءة المنخفضة، بالمقارنة مع مجموعة أخرى لم تتلق العلاج.وتمكن المرضى الذين حصلوا على العلاج أيضًا من رؤية الثلوج والنجوم والقمر لأول مرة في حياتهم.

وأشارت إلى أن هذه الموافقة تشكل تدخلا يكفل تغيير حياة مجموعة المرضى الذين يعانون تغيرا جينيا يدمر الرؤية.