دواء ثوري جديد يحقق نتائج مذهلة في خفض نوبات نوع نادر من الصرع

دواء ثوري جديد يحقق نتائج مذهلة في خفض نوبات نوع نادر من الصرع

أظهر دواء جديد فعالية كبيرة في خفض نوبات الصرع لدى الأطفال المصابين بنوع نادر وشديد من المرض يعرف بمتلازمة درافيت.


ووصلت نسبة انخفاض النوبات إلى 90% في بعض الحالات، من خلال معالجة الطفرة الجينية المسؤولة عن الحالة.

ويعد هذا الإنجاز جزءا من تجربة سريرية مبكرة، غير مصممة لإثبات فعالية الدواء بشكل نهائي. لذلك، لم يتضح بعد ما إذا كانت النتائج ستتأكد في تجارب أكبر، لكن في حال نجاح ذلك، سيكون الدواء أول علاج قادر على تعديل مسار المرض، الذي غالبا ما يرتبط بتأخر في النمو العصبي وارتفاع خطر الموت المفاجئ.

وقالت الدكتورة هيلين كروس، قائدة الدراسة وأستاذة صرع الأطفال في معهد صحة الطفل بجامعة كوليدج لندن وطبيبة أعصاب الأطفال في مستشفى "غريت أورموند ستريت": "إنها إحدى التجارب الأولى التي تركز على تعديل مسار المرض لعلاج الصرع المعقد الذي يظهر في سن مبكرة، مثل متلازمة درافيت".

كيفية عمل الدواء


يعاني المصابون بمتلازمة درافيت من نوبات متكررة وتأخر في النمو، إضافة إلى مشاكل حركية وسلوكية، ويواجه نصفهم تقريبا خطر الوفاة المفاجئة قبل الأوان. سبب هذه الأعراض هو خلل في الخلايا العصبية البينية، المسؤولة عن نقل الإشارات في الدماغ.

ويستهدف دواء "زوريفونرسين" الجديد الجين scn1a، الذي يتحكم في قنوات الصوديوم لنقل الإشارات العصبية. كثير من المصابين لديهم نسخة تالفة من الجين، والدواء يزيد من نشاط النسخة السليمة، ما يعيد التوازن للوظائف العصبية.

ويُعطى الدواء عبر البزل القطني، أي حقنة في العمود الفقري تصل إلى السائل النخاعي المحيط بالدماغ، لضمان وصوله مباشرة إلى مكان عمله.


نتائج التجربة

شارك في التجربة الأولية 81 طفلا بين سنتين و18 عاما في مستشفيات المملكة المتحدة والولايات المتحدة. وركز الباحثون على تحديد الجرعة المثلى، فجربوا جرعات مختلفة، من جرعة واحدة إلى سلسلة حقن على فترات متباعدة، واستمر 75 مشاركا في تلقي العلاج كل أربعة أشهر، مع متابعة لمدة ثلاث سنوات.

وبعد 20 شهرا من العلاج، انخفضت نوبات الصرع لدى الأطفال الذين تلقوا أعلى جرعة بنسبة تتراوح بين 59% و91%. وشملت الآثار الجانبية: الصداع أو التقيؤ نتيجة البزل القطني، أو ارتفاع مؤقت في بروتينات السائل النخاعي، لكنها لم تشكل خطرا كبيرا.


الخطوات القادمة

تقتصر الدراسة الحالية على مجموعة صغيرة ولم تشمل مجموعة ضابطة، لكن تجربة أكبر تشمل 170 طفلا إضافيا جارية حاليا للتحقق من النتائج بشكل موسع.

وقالت كروس: "نستهدف السبب الجذري للمرض، لذلك لا يقتصر العلاج على تقليل النوبات فحسب، بل يحسن أيضا جوانب أخرى من الحالة الصحية للأطفال".

من المتوقع أن تُستكمل التجربة في أكتوبر 2028، لذا حتى في حال كانت النتائج إيجابية، سيستغرق الأمر عدة سنوات قبل أن يصبح الدواء متاحا لجميع الأطفال المصابين بمتلازمة درافيت.

نشرت نتائج الدراسة في مجلة نيو إنغلاند الطبية.

المصدر: لايف ساينس

ساعد في النشر والارتقاء بنا عبر مشاركة رأيك في الفيس بوك

المصدر: منتديات حبة البركة - من قسم: تجارب علاجية مع أمراض مختلفة