وداعًا للأدوية اليومية.. العالم على موعد مع علاجات جينية بجرعة واحدة مدى الحياة

وداعًا للأدوية اليومية.. العالم على موعد مع علاجات جينية بجرعة واحدة مدى الحياة

تواصل الأبحاث العلمية التقدم للوصول إلى علاجات قادرة على تغيير طريقة التعامل مع الأمراض، حيث إن العالم على موعد ظهور علاجات جينية تقوم بعلاج الأمراض من خلال جرعة واحدة مدى الحياة.


العالم على موعد مع علاجات جينية بجرعة واحدة مدى الحياة

تشهد العلاجات الجينية تطورات ملحوظة بالتزامن مع جهود العلماء والباحثين، لتطوير تقنيات تتيح علاج بعض الأمراض بجرعة واحدة، بدلًا من تناول الأدوية بصورة دائمة طوال الحياة.

وعلى الرغم من ذلك، مازالت الأبحاث التي تعتمد على استخدام هذه التقنيات تشهد مخاوف بشأن التعديلات التي تُجرى على الجينات، خاصة مع احتمالية ظهور أعراض جانبية طويلة الأمد.

كشف موقع “ScienceDaily” أن هذه التقنيات تُستخدم بالفعل لعلاج أمراض خطيرة، عبر إدخال جينات سليمة إلى خلايا، أو تعطيل الجينات المرتبطة بالمرض، أو إجراء تعديلات على الحمض النووي DNA بشكل مباشر.


العلاجات الجينية تتجاوز الأمراض الوراثية إلى الحالات الشائعة

لم يتوقف اهتمام الباحثين في مجال التعديل الجيني فقط على الاضطرابات الوراثية النادرة، بجانب رصدهم لأكثر من 6000 اضطراب جيني نادر، إلا أن لم تتوافر علاجات جينية إلا لعدد محدود منها.

وداعًا للأدوية اليومية.. العالم على موعد مع علاجات جينية بجرعة واحدة مدى الحياة ​


وشهدت الصناعات الأخيرة، تقدم في استخدام هذه التقنيات لعلاج عدد من الأمراض، منها ضمور العضلات الشوكي، فقر الدم المنجلي، ما دفع الباحثين لدراسة كيفية الاستفادة من توظيفها في علاج أمراض أكثر شيوعًا، منها أمراض القلب، ارتفاع الكوليسترول، السكري والسمنة.

استجابة الجهاز المناعي تحد من تكرار العلاج الجيني

سلط طبيبا القلب إريك سميث وفينكاتيش مورثي في دراسة تحليلة نشرتها دورية “JAMA Internal Medicine”، الضوء على الميزات التي تقدمها العلاجات الجينية بجانب العقبات التي قد تحد من التوسع في تطبيقها طبيًا.

كما لفت الباحثان إلى أن استمرار مفعول العلاجات الجينية لفترات طويلة، قد يمنحها ميزة مقارنة بالوسائل العلاجية التقليدية، حيث يستطيع الأطباء تغيير جرعات الأدوية أو وقفها، بينما لا تتوافر تلك الإمكانية عند التعامل بالعلاج الجيني.

مخاوف مناعية تلاحق تقنيات نقل الجينات

وتواجه بعض العلاجات تحدي آخر يرتبط بطريقة توصيل المادة الوراثية إلى الخلايا، حيث تعتمد على فيروسات معدلة تؤدي دور النواقل الجينية.

لكن الجهاز المناعي قد يتعرف عليها ويكوّن استجابة مناعية ضدها، الأمر الذي قد يحد من إمكانية تكرار العلاج إذا انخفضت كفاءته لاحقاً.


وأكد سميث أن تلقي جرعة واحدة من العلاج الجيني لا يمثل ضماناً لاستمرار فاعليته طوال حياة المريض، وهو ما يستدعي دراسة المدة التي يمكن أن يستمر خلالها تأثير هذه العلاجات.

مخاطر التعديل الجيني تختلف حسب طبيعة المرض

رغم الإمكانيات العلاجية التي توفرها تقنيات التعديل الجيني، يرى الباحثان أن تحديد الفئات الأكثر احتياجًا إليها تمثل عامل أساسي عند تقييم مدى ملائمة استخدام.

وقد تكون فوائدها أكثر أهمية لدى المصابين بأمراض وراثية نادرة وخطيرة لا تتوافر لها خيارات علاجية متعددة.

أما بالنسبة للأمراض الشائعة، مثل الحالات التي تتوافر لها علاجات دوائية فعالة ومعتمدة، فإن قرار اللجوء إلى التعديل الجيني يحتاج إلى موازنة دقيقة بين النتائج المنتظرة والمخاطر التي قد تصاحب التدخلات طويلة الأمد.

لماذا لا تكفي التجارب السريرية لضمان سلامة العلاج؟

كما شدد مورثي على أن انتشار العلاجات الجينية بين ملايين المرضى قد يرفع من حجم التحديات المرتبطة بمضاعفاتها النادرة، موضحاً أن انخفاض احتمالات حدوث آثار جانبية لا يعني بالضرورة تجاهلها عند تطبيق العلاج على نطاق واسع.

من جهة أخرى، لا تقديم نتائج التجارب السريرية بالضرورة صورة كاملة عن سلامة هذه العلاجات، حيث تعتمد عادة على أعداد محدودة من المتطوعين وفترات متابعة معينة.

وهو ما قد لا يكشف المضاعفات التي تحتاج إلى سنوات حتى تظهر أو الحالات النادرة التي يصعب رصدها خلال التجارب

تكلفة العلاجات الجينية المرتفعة تهدد انتشارها

وتعد تكلفة العلاجات الجينية ضمن أبرز التحديات والعلاجات الجينية، خاصة أن أسعار بعض العلاجات المتاحة حالياً تتخطى مليون دولار للمريض الواحد.

تثير هذه الأسعار المرتفعة تساؤلات حول فرص إتاحة العلاجات الجينية خارج نطاق الحالات المحدودة، خاصة مع سعي الباحثين إلى توسيع استخدامها لمواجهة أمراض أكثر انتشارًا.

هل تكفي الجرعة الواحدة لتجاوز مخاطر العلاج الجيني؟

أكد الباحثان على ضرورة إخضاع العلاجات الجينية لمزيد من الدراسات والأبحاث، بجانب وضع معايير صارمة لتقييم سلامتها قبل استخدامها لعلاج الأمراض الأكثر شيوعًا، تحديدًا أن الآثار الجانبية قد تحتاج لسنوات حتى تظهر.

أوضحت النتائج أن الحصول على علاج بجرعة واحدة بدلاً من تناول الأدوية يومياً، لا يجب أن يكون العامل الوحيد المحدد لقرار استخدام هذه التقنيات، مع احتمالية استمرار التغييرات الجينية وصعوبة التراجع عنها عند حدوث مضاعفات.

ساعد في النشر والارتقاء بنا عبر مشاركة رأيك في الفيس بوك

المصدر: منتديات حبة البركة - من قسم: تجارب علاجية مع أمراض مختلفة